AI崛起后的这几年，越来越多药厂投向大数据的怀抱，也有很多新创公司投入平台开发，并与制药厂合作，试图加速新药开发的数量与速度，从这个角度来看，大数据似乎给新药开发带来了一道新契机，但是，从数据统计上来说，大数据的使用也有一些需要警醒的地方，以免转机变成危机。

统计专家对于大数据应用在新药开发表示乐观其成，例如：利用医疗大数据可以获得真实世界证据（Real-world evidence），可能有助于支持已上市要药品的新适应症之核准、可以帮助筛检出对药品反应更精准的病患族群、可让药物开发的过程更有效率。大数据、人工智能、精准医疗已经是不可挡的潮流趋势，不过，专家也引用了《大数据的傲慢与偏见（Weapons of Math Destruction）》一书的例子，建议在利用大数据、人工智能与机器学习时，要以严谨的态度来验证所分析出来的结果，同时再从伦理道德、法律、人权、社会等的角度出发，多一份思考，以避免造成不可挽回的错误。

在Cathy O’Neil所著、许瑞宋所译的这本书中，美国的华盛顿特区为了改善教学质量，采用了一套评鉴系统，以淘汰教学不佳的小学教师，但最后却有一名备受家长好评、学校同事和校长都称赞的教师因为这个评鉴机制被开除。根据作者分析，评鉴系统考虑的一个关键因素是学生在考试上的表现，因此造成了有些老师为了怕自己的评鉴分数不及格，所以协助学生作弊；而那名家长口中的「好老师」不是只重视知识传授，她花更多时间在学生的品格教育及咨商辅导上，然而却因为规规矩矩教学、不走旁门左道而被评鉴系统评定低分，最后被开除。

书中并指出，如果这套评鉴系统继续运作，恐怕只会有越来越多的老师只会想尽办法让学生得到高分，但这也就失去了教育的意义。统计专家以这个例子来解释：如果大数据没有被恰当的使用，可能会产生有偏差的推论、造成错误的决策。

正是因为药物的开发有很多的过程需要严谨的验证，所以在利用医疗大数据时，模型的建立、参数的设定、与算法的选择，透过机器学习而得到所谓「人工智能」的推论，这些过程中的每一个步骤都非常重要。大数据就如同双面刃，如果能够善加利用，那么对于人类未来的健康促进，绝对是有莫大的帮助。