00;00;37;00 - 00;00;51;18Leslie Erdelack 大家好，你们本周正在收听卫生事务，这是一个每周播客，我们卫生事务的编辑有机会深入了解卫生政策引起我们注意的新闻和故事。我是 Leslie Erdelack。

00;00;52;00 - 00;01;17;03Jessica Bylander 我是 Jessica Bylander。现在，在我们开始这一集之前，我们想让我们的 DC 听众了解即将举行的卫生事务面对面交流活动Insiders，这是我们的会员计划，可以访问期刊以外的内容。该活动将于 11 月 17 日在华盛顿的 Busboys and Poets 举行，与会者将有机会与其他卫生政策专业人士建立联系

。00;01;17; 11 - 00;01;19;22Jessica Bylander 因此，我们将在节目说明中添加一个链接以提供更多信息。

00;01;20;06 - 00;01;23;18Leslie Erdelack 是的，过来看看。我认为这应该是一个很棒的活动。

00;01;23;27 - 00;01;24;10Jessica Bylander 是的。

00;01;24;23 - 00;01;53;29Leslie Erdelack 所以在今天的这个节目中，我们回到了我们之前讨论过的一个话题，即 FDA 的加速批准计划，它允许更快地批准在没有其他疗法可用的情况下治疗严重疾病的药物。而且，你知道，快速追踪某些可能挽救生命的药物并将它们提供给需要它们的患者似乎是一种哲学，你知道，我们中的许多人都可以落后

。00;01;54;12 - 00;02;23;11Leslie Erdelack 但是在加速途径上批准药物引起了很多争议，尤其是最近。你可能还记得去年批准的阿尔茨海默氏症药物FDA 顾问小组的反对意见，他们认为其益处未经证实。我认为，这一决定确实引发了围绕加速批准的辩论，以及如此依赖这些药物是否真的有效的初步证据意味着什么。

00;02;23;27 - 00;02;55;11Leslie Erdelack 所以作为这个过程的一部分，FDA当然也可以单方面决定撤回其批准。对于目前市场上的一种药物来说，这看起来很有可能。所以上周，另一个咨询委员会投票决定从市场上移除一种名为 Makena 的药物，称它在降低早产风险方面无效。而且 Makena 已经上市，你知道，它已经在现在已经使用了 11 年，并且最初是通过这个加速过程获得批准的

。00;02;55;11 - 00;03;09;01Leslie Erdelack 但 FDA 基本上表示，举证责任在于制药商，以证明他们的产品具有临床益处。我们将在稍后讨论。但我认为，你知道，对这个决定有一些非常复杂的反应。

00;03;09;22 - 00;03;36;23Jessica Bylander 绝对是。我认为要了解这些混合反应，有助于更多地了解这种药物。所以 Makena 是一种孕激素，它是一种合成激素，可以模仿激素孕酮在体内的作用。因此，它目前用于帮助在不孕症过程中发生怀孕。在 Makena 的情况下，它被给予过去早产的人，以试图防止这种情况再次发生

。00； 03;37;10 - 00;04;04;03杰西卡·拜兰德（Jessica Bylander）所以那是发生在 37 周之前的分娩。在 37 周之前生孩子的明显风险是，大脑和肺部在怀孕的最后几周仍在发育，早产和低出生率导致婴儿死亡，你知道，高达 17% 的婴儿死亡，据CDC称。所以现在，没有其他批准的早产治疗方法

。00;04;04;03 - 00;04;37;20Jessica Bylander 据目前拥有的公司称，过去十年估计有 350,000 人使用 Makena该药物的专利。这实际上随着时间的推移而发生了变化，就像多年来销售的那样。所以值得注意的是，这里存在一个重要的差异因素。早产是最常见的在 2020 年早产率为 14.4% 的黑人母亲中，当年白人母亲的早产率为 9.1%

。00;04;38;01 - 00;04;57;26Jessica Bylander 因此，考虑到这一点，该公司实际上是在争辩说，撤回这种药物可能会加剧母婴健康方面的不公平现象。一些黑人健康组织已经站出来支持将其留在市场上以继续测试其功效。这也非常复杂，就像其他人一样有点插话，说它几乎是在利用那些

。00;04;58;20 - 00;05;28;25J essica Bylander 呼吁种族平等，以便让这种药物继续留在市场上并继续从中赚钱。显然，任何可以预防早产的东西都是好事。你知道，公司的广告有这样的标语，帮助给你的宝宝更多的发育时间，谁不会被那个感动？但我们会在药物最初加速批准后讨论，这是有条件的研究表明，对于这种药物是否真的提供任何益处存在非常明显的疑问

。00;05;28;25 - 00;05;38;22Jessica Bylander 你知道，它不是廉价药物，而且它”并非没有副作用。所以，莱斯利，这个故事有层次。你能告诉我们更多关于 Makena 的 FDA 之旅吗？

00;05;39;18 - 00;06;07;18Leslie ErdelackYeah。所以就像我们一直在说的那样，FDA 在 2011 年 2 月根据加速批准计划批准了它. 并且该批准是基于在 1999 年至 2000 年间进行的一项临床试验的结果，与安慰剂组相比，接受该药物的妇女早产率较低。 FDA 确定该药物很有可能具有临床益处。

00;06;07;18 - 00;06;33;26Leslie Erdelack 这就是这里的标准。然后进行了近十年的上市后试验。它于 2018 年完成。而这试验实际上是 FDA 决定撤回批准的依据，因为它未能表明 Makena 降低了早产并发症的风险。而且它也未能表明该药物对降低早产妇女的比例有任何作用。

00;06;34;12 - 00;07;07;15Leslie Erdelack 所以 FDA 表示，在批准时，Makena 正在加速批准，它确实冒着风险，你知道，希望这些试验更早提供最终会证明它是有效的。 FDA 也认为，如果我们进行更多的临床试验，结果不会有任何不同，你知道，从现在开始的 10 到 15 年，我们很可能处于与今天相同的位置，除了Makena 将在没有显示任何临床益处的情况下上市 20 多年

。00;07;07;15 - 00;07;41;01Leslie Erdelack 所以这一切都在听证会上公布。但早在 2020 年，FDA 才宣布它将开始将 Makena 从市场上撤出的过程。但是，制药商当然反对该决定，这导致了，你知道，三天的听证会和上周发生的投票。所以它只是感觉就像我们之前来过这里只是对加速批准药物的争议，并没有真正在临床益处方面取得太大进展。

00;07;41;13 - 00;07;52;29Leslie Erdelack 而且，你知道，这是否是过程中的一种固有风险？我们对更广泛地通过这种快速通道批准的药物的安全性了解多少？

00;07;54;10 - 00;08;19;18Jessica Bylander 是的，正如你所说，我们以前来过这里，我们鼓励人们查看我们从今年 1 月 7 日到去年 6 月 11 日的剧集，其中谈到关于阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm。在这种情况下，我们有一种药物通过加速批准获得了不确定的临床益处和巨大的成本。对于该药物，确定是否应该继续上市的后续研究仍在进行中.

00;08;20;14 - 00;08;43;22Jessica Bylander 所以，是的，加速批准是怎么回事？嗯，这条途径始于 1992 年，以应对 HIV 艾滋病的流行，以及快速为患者提供治疗的需要，并允许某些药物根据临床试验中所谓的替代终点获得批准。所以这些是就像垫脚石，我猜，在通往潜在临床益处的道路上

。00;08;43;23 - 00;09;07;04Jessica Bylander 他们可能会更快地出现。他们不会花太多时间。因此，临床试验的进行速度更快、成本更低。但是，您知道，它们最终应该表明正在发生实际的临床健康益处。所以有一个安全阀，制药公司必须进行验证性研究才能真正显示健康益处

。00;09;08;03 - 00;09;35;05Jessica Bylander 如今，加速批准主要用于癌症治疗，也有一些成功的例子，在验证性研究之后，加速批准刚刚转换为完全批准。所以我们有默克的可瑞达、诺华的格列卫和辉瑞的 Ibrance 抗癌药物.在他们的试验显示出生存益处后，所有这些都获得了 FDA 的全面批准。

00;09;35;13 - 00;10;12;02Jessica Bylander 但事情并不总是那么顺利。那些确认性试验经常被推迟，而且可能没有好的结果。就像去年 4 月的 Makena 案例一样，FDA呼吁审查六种，引用取消引用，悬而未决的加速批准癌症药物，这是确认性试验实际上失败的时候。但该药物仍在市场上。去年，在 HHS 检查员办公室 Aduhelm 的批准下General 被要求审查 FDA 的加速批准程序，以了解那里发生了什么

。00;10;12;14 - 00;10;39;19Jessica Bylander 和他们的第一个发现，重点是关于这些确认性试验，上个月发布。简而言之，OIG 发现，从 1992 年到 2021 年底，通过加速批准的方式批准了 278 种药物申请。其中，104 种进行了不完整的确认试验。也许三分之一的我认为，这些试验已经过了他们说他们将是 c 的日期完成。

00;10;40;08 - 00;11;03;04Jessica Bylander 他们还发现，从 2018 年到 2021 年，Medicare 和 Medicaid 在 18 种药物上的花费超过或超过 180 亿美元，这些药物的验证性试验的截止日期有点过了要完成的。所以，是的，证据似乎真的与加速批准相反，改革该计划的呼声正在升温。

00;11;03;13 - 00;11;23;16Leslie Erdelack 是的，我觉得。因此，在我们一直在谈论的整个过程中，我真的觉得很难忽略这里的一些交易。所以你已经得到了快速批准的交换，制药商必须进行这些后续研究，然后可能需要数年时间才能真正弄清楚这些疗法带来的真正风险和临床益处

。00;11;23;16 - 00;11;49;11Leslie Erdelack 所以你有医生，你有病人，你有刚被抓到的家人，似乎，有时希望获得有利的结果。所以，你知道，有很多情绪强度被考虑在内。而且，你知道，这就是为什么我认为在更理想的情况下，你会希望这些药物赞助商尽职尽责地完成这些后续试验

。00;11;50;03 - 00;12;17;29Leslie Erdelack 有点像这种情况。FDA 已要求国会授予更多权力，以确保制药商进行适当的批准后研究并及时完成它们。众议院和参议院委员会作为 FDA 的处方药用户费用重新授权法案的一部分，该法案将d 在需要的情况下简化 FDA 撤回批准的能力。

00;12;18;06 - 00;12;32;22Leslie Erdelack 但是这些事情并没有最终成为最终的重新授权法案。而就在最近，FDA 专员公开呼吁尽快对该计划进行改革00

;

12;33;04 - 00;12;59;26Jessica Bylander 是的，就像你说的，我确实认为这只会给患者和医生造成这种不可能的情况。当我们提前考虑 Aduhelm 可能发生的事情时， Makena 的故事就像一个警示故事，讲述了一种药物在进入普遍使用后从市场上撤出是多么困难。患者和医生习惯于将其作为一种选择，并且可能相信它对他们有好处。

00;12;59;26 - 00;13;24;16Jessica Bylander 很难反驳这一点。所以正如你去年所说，人们真的希望阿尔茨海默氏症的确认试验确实显示出有希望的临床试验结果。否则，我们可能最终会回到这种复杂的情况。是的，还有什么比另一个复杂的情况更适合结束的地方？对，Leslie？

00;13;25;26 - 00;13;34;21Leslie Erdelack 是啊，好像除了今天的好讨论外，还有其他方法

。00;13;35;03 - 00;14;14;25Jessica Bylander 是的。嗯，感谢您收听本周卫生事务的另一集。如果您喜欢这一集，请留下评论，向朋友推荐播客，并在您收听播客的任何地方订阅，向我们表达爱意。谢谢，莱斯利。